中外製薬は医療用医薬品に特化しており、2004年に一般用医薬品事業を譲渡しました。国内売上の52.2%をがん領域が占め、骨・関節、自己免疫疾患、腎・神経疾患、血友病も扱っています。2005年に国産初の抗体医薬品を発売し、国内の抗体医薬品市場でシェア1位です（2025年）。
ロシュとの戦略的アライアンスにより、上場と独立経営を保ちながら日本でロシュ製品を独占販売しています。抗体、低分子に続き中分子（環状ペプチド）の創薬に取り組み、2023年には中外ライフサイエンスパーク横浜が稼働しました。2025年12月末の連結従業員数は7,872名です。
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